70萬一針的“救命藥”降至3.3萬 湖南省兒童醫(yī)院迎來首批受益患兒

在湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科病房，科室副主任、副主任醫(yī)師吳麗文正在給纖纖做肌力檢查。

神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師康慶云（左）、主治醫(yī)師劉舒蕾（右）給4歲6個(gè)月脊髓性肌肉萎縮癥女孩樂樂（化名）進(jìn)行諾西那生鈉注射液注射治療。

紅網(wǎng)時(shí)刻1月4日訊（記者 劉丹 通訊員 姚家琦 徐麗）“感謝國家的好政策，我的孩子有希望了！”1月4日上午，來自婁底市新化縣的何女士帶著兩歲半患有脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）女兒纖纖（化名）趕到湖南省兒童醫(yī)院預(yù)付診療。隨著今年1月1日國家新版醫(yī)保目錄的正式實(shí)施，原來70萬一針的“天價(jià)”治療藥下降至約3.3萬元，給了何女士一家新的希望，纖纖也成為該院首批接受注射治療的孩子之一。

“孩子七八個(gè)月時(shí)還不會(huì)爬，當(dāng)時(shí)以為只是比別人慢一點(diǎn)，后面到了一歲多還是不會(huì)，帶到醫(yī)院檢查才發(fā)現(xiàn)是這個(gè)病，我們?nèi)叶笺铝耍恢罏槭裁催@種事情會(huì)發(fā)生在我們身上?！焙闻康难劬Ψ浩鹆藴I光。女兒纖纖剛滿兩歲半，在一歲七個(gè)月時(shí)確診為脊髓性肌肉萎縮癥二型。因?yàn)樗巸r(jià)高昂，確診后也一直無力為女兒進(jìn)行治療?！昂⒆映Ｕf媽媽我想走路，我想上幼兒園。可是以前我想都不敢想，聽說降價(jià)真的很激動(dòng)，就是覺得有救了！有希望了！”

2021年12月初，國家醫(yī)保局公布74種新藥進(jìn)醫(yī)保，我國首個(gè)獲批治療脊髓性肌肉萎縮癥的進(jìn)口藥——諾西那生鈉注射液遭遇“靈魂砍價(jià)”，最終以3.3萬元每針的“地板價(jià)”進(jìn)入新版醫(yī)保藥品目錄。2022年1月4日上午，像纖纖一樣患有脊髓性肌肉萎縮癥的9個(gè)患兒，來到湖南省兒童醫(yī)院預(yù)約診療，他們也將成為該院在此種藥品納入醫(yī)保后的首批接受注射的患者。

湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、副主任醫(yī)師吳麗文介紹，脊髓性肌萎縮癥又稱SMA，是一類由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的疾病。屬常染色體隱性遺傳病，根據(jù)患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。隨著病情的進(jìn)展，肌無力可進(jìn)一步導(dǎo)致骨骼系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)及其他系統(tǒng)異常，其中呼吸衰竭是最常見的死亡原因。

近幾年來，隨著新治療藥物的研發(fā)和治療水平的提升，更多患者可以獲得更長的生存期。諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物。該藥物通過鞘內(nèi)注射給藥，可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善運(yùn)動(dòng)功能、提高生存率，改變SMA的疾病進(jìn)程。

吳麗文表示，纖纖目前可以獨(dú)坐，但是不能走路，還沒有出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)功能的倒退，整體情況還比較好。針對(duì)這一類型的患者，在接受諾西那生鈉注射液的注射治療后，希望孩子能夠站起來，到慢慢地可以行走。

由于罕見病患病人少，市場需求有限，因此，罕見病藥物也被形象地稱為“孤兒藥”。此外，即使罕見病有藥可醫(yī)，一些罕見病藥物的“天價(jià)”，也超出絕大部分人的支付能力，讓患者望而卻步，陷入無助的境地。補(bǔ)齊罕見病患者的用藥短板，成為建設(shè)中國醫(yī)保制度的一項(xiàng)重要內(nèi)容，也是每年國家醫(yī)保談判中備受關(guān)注的熱點(diǎn)。

“對(duì)這些孩子和家庭來說，是一個(gè)顛覆性的意義?！眳躯愇恼f，患有脊髓性肌萎縮癥的孩子，如果不用藥治療，生活質(zhì)量會(huì)越來越差，到最后全身都不能動(dòng)，包括進(jìn)食都有困難。但是用藥之后，一般只要不是并發(fā)癥，壽命是不會(huì)有很大影響的。而且孩子已經(jīng)丟失的運(yùn)動(dòng)功能，還可以慢慢去獲得，所以這個(gè)治療的價(jià)值是非常巨大的。

責(zé)編：楊雅婷

來源：紅網(wǎng)